参考消息网2月20日报道据英国广播公司网站近日报道，在使用了具有革命意义的新型药物后，一名少女体内无法治愈的癌症已经被彻底清除。

此前针对阿莉萨所患的白血病采取的其他各种疗法都以失败告终。

(资料图片仅供参考)

于是，英国大奥蒙德街医院的医生利用“碱基编辑”技术完成了生物工程领域的一项壮举，为她打造出了一种新型药物。

伦敦大奥蒙德街医院（路透社）

6个月后，癌症已不见踪影，不过阿莉萨仍在接受监测，以防癌症复发。

现年13岁的阿莉萨去年5月被诊断患有T细胞急性淋巴细胞白血病。

癌症来势汹汹，化疗以及随后的骨髓移植都无法将她体内的癌细胞清除。

如果没有上述实验性药物，剩下的唯一选择就是让阿莉萨能够尽可能舒服地离开这个世界了。

大奥蒙德街医院的医疗团队使用了一种名为碱基编辑的技术，这种技术是六年前才诞生的。

碱基是生命的语言。四种碱基——腺嘌呤（A）、胞嘧啶（C）、鸟嘌呤（G）和胸腺嘧啶（T）是人体遗传密码的构成要素。

碱基编辑技术让科学家能够精准锁定遗传密码的某一部分，然后只去改变某一个碱基的分子结构，将它转变为另一种形式，进而改变基因指令。

由医生和科学家组成的庞大团队利用这一手段设计出一种新型T细胞，它能够搜寻并杀死阿莉萨体内癌变的T细胞。

他们先是着手修改捐赠者提供的健康T细胞。碱基编辑的第一步是让T细胞的靶向机制失效，这样它们就不会攻击阿莉萨的身体。第二步是删除所有T细胞上都有的一个名叫CD7的化学标记。第三步是做一件“隐身衣”，从而防止化疗药物杀死细胞。

基因改造的最后阶段是指示T细胞寻找有CD7标记的任何东西，这样它就能摧毁阿莉萨体内包括癌变细胞在内的所有T细胞。正因为如此，在碱基编辑过程中要去掉这个标记，否则用于治疗的T细胞会杀死自己。

如果这种疗法有效，那么阿莉萨的免疫系统——包括T细胞——将通过第二次骨髓移植得到重建。

阿莉萨在2022年5月接受了这一治疗。伦敦大学学院及大奥蒙德街医院的教授瓦西姆·卡西姆说：“她是第一个采用这种疗法的患者。”

他说，这种基因疗法是一个“飞速发展的科学领域”，在治疗众多疾病方面有着“巨大的潜力”。

一个月后，阿莉萨接受了第二次骨髓移植，以重建免疫系统。

三个月后的检查中再次发现了癌症迹象，让大家感到担心。不过，最近的两次检查都没有发现癌细胞。

目前通用的疗法在大多数白血病患者身上是有效果的，而新疗法给一小部分病情特殊的患者带来了希望。

大奥蒙德街医院骨髓移植科的罗伯特·奇萨说：“这一结果非常激动人心。显然，这是一个新的医学领域，很有意思的一点是，我们能够重新指导免疫系统来对抗癌症。”

美国布罗德研究所碱基编辑技术的开创者之一刘如谦博士表示，这项技术问世仅六年后就用在了患者身上，这“有点超现实”。

刘如谦说：“碱基编辑技术应用于疾病治疗领域才刚刚起步。”（编译/李凤芹）

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